Asal genetik: Kanseri iyileştirecek yeni DNA aracı

Bilim insanları kanser ve diğer genetik hastalıkların yüzde 89’unu iyileştirebilecek asal genetik adlı yeni bir CRISPR gen tedavisi geliştirdiler. Asal düzenleme tekniğiyle orak hücre anemisi, Tay-Sachs hastalığı, Duchenne kas distrofisi ve Rett sendromu gibi genetik/kalıtsal hastalıkları kalıcı olarak tedavi edebilecekler. Artık hasarlı DNA’yı CRISPR Cas9 moleküler gen makasıyla kesip biçmeden ve tekrar dikmeden, doğrudan nükleotit bazında onarmak mümkün olacak.

75 bin hasarlı geni düzeltecek

Asal düzenleme tekniğiyle, DNA üzerinde hatalı dizilen yüzlerce nükleotit moleküler cımbızla tek tek seçiliyor ve genetik hatalar toplu olarak tespit ediliyor. Yanlış dizilen nükleotitlerin yerini değiştirmek yerine, bunlar basitçe birbirine dönüştürülüyor. Böylece insan vücudunda genetik ve kalıtsal hastalıklara yol açan 75 bin gen değişikliğinin yüzde 89’unu düzeltmek mümkün oluyor.

CRISPR Cas9 gen makası ile DNA üzerinde yanlış yerdeki nükleotiti kesip çıkararak bunu başkasıyla değiştirmek yerine; DNA’nın yapıtaşı olan ve ~3 milyar baz çifti oluşturan nükleotitler doğrudan birbirine dönüştürülebiliyor. Böylece nükleotitlerin yanlış dizilmesi yüzünden genetik hasar alan DNA kansere yol açmadan kalıcı olarak onarılabiliyor (detayları ve CRISPR Cas9’u aşağıda göreceğiz).

Nitekim asal genetik tekniği kanser gibi tek bir hastalık olarak görünen; ama aslında yüzlerce farklı genetik bozukluktan oluşan en zorlu genetik hastalıkların bile iyileştirilmesini sağlayacak. Sonuçta kanser vücutta sürekli mutasyon geçirerek her hastada başka şekle bürünüyor ve bu sebeple de tedaviden sonra sıklıkla nüksediyor. Tekrarlarken de kemoterapi ve radyoterapiye direnç geliştiriyor.

Oysa kanserli hücrelerdeki mutasyonları hızlı ve toplu olarak düzelten bir gen tedavisi yöntemi geliştirirsek kanseri tümüyle yenebiliriz. CRISPR tabanlı yeni gen düzenleme aracını geliştiren genetikçiler de genetik ve kalıtsal hastalıkları bu şekilde iyileştirmeyi umuyor. Peki başaracaklar mı?

İlgili yazı: 14 Yaşında Kendini Donduran Kız

 

Asal genetik kansere karşı

Doğrusu genetikçilerin iddialı olmak için haklı sebepleri var; çünkü şimdiye dek insan ve fare hücrelerinde hastalık yapıcı 175 hasarlı geni asal genetik ile düzelttiler. Buna karşın kanseri iyileştirmek kistik fibroz, orak hücreli anemisi ve Huntington hastalığı gibi genetik bozuklukları iyileştirmekten çok daha zordur.

Kanser çok kompleks bir genetik hastalık silsilesi olduğu için, asal düzenleme tekniğini kobay fare testlerinden çıkarıp da insanlı klinik deneylere taşımadan ve en az birkaç kanser türünde başarıyla denemeden bu yöntemin işe yaradığını söyleyemeyiz.

Tabii ki çifte sarmal DNA molekülünün basamaklarına karşılık gelen baz çiftlerini oluşturan nükleotitlerin doğrudan düzenlenebilmesi gelecek vaat ediyor; ama bunun sebebini anlamak için önce nükleotit nedir diye sormamız gerekiyor:

İlgili yazı: Kodlama İçin En Gerekli 16 Programlama Dili

 

DNA’nın anatomisi

Nükleotitler bir fosfat, beş karbonlu şeker (deoksiriboz) ve bir azotlu organik bazdan oluşan organik moleküllerdir ki içlerinden en yaygın olanları DNA ile RNA gibi nükleik asitlerin yapıtaşlarını meydana getiriyor. Bunlar yan yana dizildikleri zaman çifte sarmal DNA’nın açılmış fermuar benzeri iki şeridini oluşturuyor (bunu spiral otel merdivenlerindeki tırabzanlara benzetebilirsiniz).

Nükleotitlerin ikisi karşı karşıya gelip birleştiği zaman da (adenin, guanin, sitozin ve timin bazlarının ikisiyle birlikte) organik baz çiftlerini oluşturuyor ve bunlar da DNA molekülünün basamaklarına karşılık geliyor (spiral merdiven basamakları gibi düşünün).

Nükleotit ismini almalarının sebebi ise nükleik asitlerin yapıtaşları olmaları. DNA ile RNA gibi nükleik asitler canlıların genetik kodunu içeriyor ve ilk kez hücre çekirdeğinde (nükleüs) gözlemlendikleri için bu adı almış bulunuyor.

Biz de buraya kadar DNA molekülünün yapısını gördük. Şimdi meselenin diğer yanını; yani CRISPR ve Cas9 enziminin ne olduğu ile bunların gen makası olarak nasıl kullanıldığını görmemiz gerekiyor. Sonuçta genetikçiler son yıllarda daha hızlı ve kullanışlı CRISPR gen makasları geliştirdiler ve biz de bunları asal genetik tekniğiyle karşılaştırarak genetik hastaların nasıl tedavi edildiğini anlatabiliriz:

İlgili yazı: Gerçek Adem: ilk insan ne zaman yaşadı?

 

Gen makası ve asal genetik

Gen makası, adından da anlaşıldığı gibi DNA’nın vücuda zararlı bölgeleri kesip bunları sağlıklı genlerle değiştiren bir tür moleküler bıçaktır. Bunun için de DNA üzerindeki CRISPR bölgeleriyle ilişkili olan Cas9 enzimini (protein) moleküler makas olarak kullanıyoruz.

Ancak, ne kadar kısa yol bulursak bulalım, gen makası gen tedavisini zorlaştıran bir teknik; çünkü hasarlı genleri doğru genlerle değiştirmemiz gerekiyor. Bunları da ya bir genlerini bağışlayan bir hayırseverden ya da bizzat hastanın kendisinden alacağız.

Her iki durumda da yeni genlerin mutasyon geçirip tekrar hasarlı genlere dönüşme olasılığı artıyor. Bu da gen tedavisinin kalıcı olmasını zorlaştırarak (maya tutmadı diyelim) genetik hastalığın nüksetmesine yol açabiliyor.

Asal düzenlemede ise DNA’yı oluşturan nükleotitleri doğrudan düzeltebiliyorsunuz. Bu da kağıt çıktısı alınmış bir metni kalemle düzeltmek yerine, önce bilgisayarda düzenleyip sonra temiz çıktı almaya benziyor. Sonuçta daha temiz ve kusursuz bir DNA elde ediyorsunuz. DNA ne kadar temiz olursa (kişi sağlıklı koşullarda yaşadığı sürece) zararlı mutasyon geçirme şansı da azalıyor. Öyle ki bu teknik işe yararsa yakın gelecekte asal düzenleme ile insan ömrünü uzatmak da mümkün olacak:

İlgili yazı: Kuantum Köpük Mikro Evrenlerden mi Oluşuyor?

 

Asal genetik ve ölümsüzlük

Dünya’da yaşam nasıl oluştu ve son evrensel ortak ata LUCA yazılarında belirttiğim gibi, yaşlanmak hücrelerin enerji santrali olan mitokondri organcıklarının genetiğinin bozulmasından kaynaklanıyor. Düşünün ki hücreleriniz doğduğunuz andan beri bölünerek çoğalıyor ve bu sırada DNA defalarca kopyalanıyor. Sonuçta kopyalama hataları birikerek kanser riskini artırıyor. Vücudunuz da hücrelere daha yavaş bölünün diyerek riski azaltıyor ve yaşlı hücre sayınız artınca yaşlanmış oluyorsunuz.

Asal düzenleme tekniği ise akıllı ilaçlar, mikroskobik robotlar (nanitler) veya bizzat genetiği değiştirilmiş organizmaya dönüştürülen insan hücrelerinden oluşan organik nanitler yoluyla DNA’yı, her hücre bölünmesi sırasında nokta atışıyla düzeltmeye imkan verecek. Bunun kusursuz genetiğe ve dolayısıyla ölümsüzlüğe izin vermesi imkansız. Ancak, ortalama insan ömrünü 120 yıla çıkarabiliriz.

Elbette bu şimdilik iyimser bir temenniden ibaret: Öncelikle asal genetik tekniğinin işe yaradığını insanlı klinik deneylerde göstermeliyiz. Ayrıca insan DNA’sını insan ömrünü düzeltecek kadar iyi tanımalıyız. Yine de yapay zeka yardımıyla DNA analizi yaparak hiç aklımıza gelmeyen molekülleri DNA düzenleme aracı olarak kullanıp bunu önümüzdeki 30 yılda başarma şansımız var.

İlgili yazı: İnternetinizi Uçuracak En İyi 10 Modem

 

Asal genetik ve gen makası

Biz de buraya dek asal genetik tekniğinin potansiyelini gördük.  Şimdi bu gen tedavisi aracını yine CRISPR tabanlı olan Cas9 gen makasıyla karşılaştıralım ve hangisinin daha etkili olduğuna bakalım. Öncelikle yazımızın başından beri sözünü ettiğimiz CRISPR terimi nedir?

İngilizce Düzenli Aralıklarla Bölünmüş Palindromik Tekrar Kümeleri teriminin kısaltması olan CRISPR, bakteri ve arkeler gibi prokaryot organizmaların genomlarında bulunan bir gen dizilimi ailesi. Bunlar prokaryot organizmalara bulaşan hastalık yapıcı bakterilerin DNA parçalarından türetiliyor ve organizmanın hastalığa bağışıklık kazanmasını sağlıyor. Gen makasıyla ne ilgisi var derseniz:

Çağlar boyunca organizmalar CRISPR gen dizileriyle kendini hastalık yapıcı bakterilere karşı savundular. Bunları bakteri genlerinin modifiye edilmiş versiyonu olarak üreterek adeta kendilerini aşıladılar. Genlerin modifiye edilmesi ise gen makası kullanarak DNA’yı kesip biçmeyi gerektiriyordu. Bunun için de Cas9 enzimi gibi DNA’yı kesebilen moleküller kullandılar. Hatta DNA’yı kesmek yerine, üzerindeki hasarlı veya sağlıklı genleri etkinleştirmeleri veya devreden çıkarmaları da mümkün oldu.

Biyolog Jennifer Doudna ile Emmanuelle Charpentier, 2010 yılında bu doğal enzimi modifiye ettiler ve genetik hastalıkları tedavi etmek için insan DNA’sında kullanabileceklerini gösterdiler. CRISPR tabanlı gen makası Cas9 böyle ortaya çıktı ki yeni geliştirilen asal genetik tekniğinin CRISPR tabanlı olmasının sebebi de budur: Gerçi asal düzenlemede DNA’yı kesip dikmiyoruz; ama genleri açıp kapatarak doğrudan değiştirebiliyoruz. Peki bunu nasıl yapıyoruz?

İlgili yazı: Düz Dünya Teorisini Çürüten 12 Kanıt

 

Gen makasının yeni versiyonu

CRISPR Cas9 gen makasından türetilen asal genetik tekniği, bilim insanlarını DNA baz çiftlerinin dört harfini birbiriyle değiştirmesine veya DNA üzerindeki belirli genleri silmesine izin veriyor. Asal düzenleme doğrudan nükleotitlerin değiştirilmesine izin veriyor derken kast ettiğimiz de bu.

Bizler bu yöntemle standart Cas9’un kesme biçme işlemlerini daha etkili yapabildiğimiz gibi, Cas9’la yapılamayan düzeltmeleri de yapabiliyoruz. Bu da insanda hastalık yapan 75 bin genin yüzde 89’unu değiştirebileceğimiz anlamına geliyor.

Yeni kabiliyetleri sayesinde genetik hastalıkların yüzde 89’unu düzeltme potansiyeli bulunan asal genetiği, Harvard Üniversitesi ile MIT Broad Enstitüsü’nden David Liu ve Doç. Dr. Andrew Anzalone geliştirdi. Asal genetiğinin işe yaradığını göstermek açısından da insan ve fare hücrelerinin çekirdek DNA’sında 175 başarılı düzeltme yaptılar. 4 harfi nasıl değiştirdiklerine gelince:

Dört harf derken, çifte sarmal DNA’nın karşılıklı iki şeridinde bulunan nükleotitleri birbirine basamaklar halinde bağlayan adenin, guanin, sitozin ve timin bazlarından söz ediyoruz. Bu da A, T, C, G harfleriyle birlikte toplam 12 kombinasyon ediyor. Ancak, bu David Liu ve Doç. Dr. Andrew Anzalone’un baz harflerini değiştirmekteki ilk başarısı değil.

Asal genetik ve baz düzenleme

Daha önce de baz düzenleme tekniğini geliştirmişlerdi; ama bununla sadece dört değişiklik yapabiliyorlardı: C’yi T, A’yı G ve G’yi A’ya çevirmek üzere yapılan bu değişiklikler ise genetik hastalıkların tedavisinde yetersiz kalıyordu. Örneğin orak hücre anemisini düzeltmek için hemoglobin genini değiştirmek gerekiyordu. Bunun yolu da tek bir gen üzerindeki T bazını A’ya dönüştürmekti.

İlgili yazı: 18 Ayda Nasıl 24 Kilo Verdim?

 

7000 kalıtsal hastalığı iyileştirecekler

Asal düzenleme ile tüm bazları yerinde ve nokta atışı yaparak düzeltilmesi, doğuştan gelen 7000 kalıtsal genetik hastalığın kalıcı olarak tedavi edilebilmesi anlamına geliyor. CRISPR’in diğer formlarından farklı olarak asal düzenleyiciler bunu kas hücreleri ile sinir hücreleri gibi bölünmeyen hücrelerde bile yapabiliyor. Neden öyle derseniz düz mantık yürütelim:

Bölünen hücreler DNA’yı fermuar gibi açıp eksik kalan şeridi yeni hücrelerde tamamlıyor. Bunun için de DNA’nın kesilmesi gerekiyor. Bölünmeyen hücrelerde DNA’nın kesilmesi söz konusu olmadığı için, gen tedavisini doğrudan bazları değiştirerek yapmak gerekiyor. İşte Duchenne kas distrofisi ve Rett sendromu gibi genetik hastalıklar bu şekilde iyileştirilecek.

Dahası asal genetik ile bir gen dizilimi üzerindeki belirli nükleotitleri yerinden sökmek de mümkün oluyor. Örneğin, araştırmacılar HEXA geni üzerinde yer alan ve Tay-Sachs hastalığına yol açan dört nükleotiti kolayca sökmeyi başardılar.

İlk örnekte laboratuar kabındaki hücrelerle sınırlı olsalar da devamında böyle 80 yanlış dizilmiş nükleotiti DNA’dan temizlemeleri mümkün oldu. Sonuçta genetik hastalıklar bazen genlerin yanlış değil, fazladan veya eksik dizilmesinden de kaynaklanabilir.

Sonuçta moleküler tıp geliyor

Bu da hücreleri sineği atom bombasıyla öldürmeye benzeyen verimsiz ilaçlarla tedavi etmeye çalışmak yerine, hücrelerin molekül molekül onarılacağı moleküler tıp çağını başlatıyor. Bir hücre GDO olur da doğal kabiliyetlerinin dışında, insanüstü bir çaba ile kendi DNA’sını onarmaya başlarsa o hücreyi pratikte ölümsüz yapmış olursunuz. En kötü ihtimalle insan ömrünü uzatırsınız.

İlgili yazı: Mars’a Gidecek Yıldız Gemisi Neden Çelikten Yapıldı?

 

Seksenden fazla gen aşısı

Yanlış dizilen genleri söküp yerine doğru genleri yerleştirmek kulağa yabancı bir ifade gibi gelebilir. Ancak, gen tedavisini gen aşısı yapmaya benzetirseniz konuyu daha iyi kavrayabilirsiniz. Bilim insanları da genetik hastalıkları eksik nükleotitleri ekleyerek veya hatalı olanları doğrusuyla değiştirerek tedavi ettiler. Bunun için de 44 başarılı gen aşısı yaparak kendilerini bile şaşırttılar. Hatta sakinleştikten sonra genetik aşı sayısını 80’e çıkarabileceklerini düşünüyorlar.

Peki neden aynı anda binlerce gen aşısı yapmıyoruz? Neden hatalı hücrelerin tamamını değiştirmiyoruz? Bunun iki sebebi var: 1) Bir insandaki bütün hatalı hücreleri aynı anda düzeltemezsiniz. Hepsini çıkarırsanız o insan ölür. Ayrıca 2) asal genetik bile o kadar kusursuz bir tedavi değil; yani bu teknikle bir hücrede yapabileceğiniz maksimum gen değişikliği sınırlıdır.

Daha fazla değişiklik ise hata payı yüzünden hücrelerin kanserojen olmasına yol açabilir. Bütün hastalıklı hücreleri kişiye zarar vermeden, yavaş yavaş vücuttan çıkarmak ise şimdilik imkansızdır. Zaten hücreler bölünerek yenilendiği için bu yöntem pratik değildir. Ayrıca genetik hastalıkları iyileştirmek için az sayıda hücreyi tedavi edip bunları vücuda eklemek veya vücutta tedavi edip yayılmalarını beklemek yeterlidir. Oysa gen tedavisini reddedenler var:

İlgili yazı: Evrenin En Büyük Yıldızı UY Scuti mi?

 

Gen tedavisine direnmek

Hayır, burada kişinin gen tedavisi olmayı kabul etmemesinden söz etmiyoruz. Kişinin bünyesinin tedaviyi reddetmesinden söz ediyoruz. Örneğin, klasik CRISPR gen makası yönteminde Cas9 enzimine DNA’yı nereden keseceğini rehber RNA denilen bir hedefleme molekülü söylüyor. Bu da DNA’nın kendi doğal onarım mekanizmasını tetikliyor.

Kısacası klasik CRISPR’de hücreyi siz onarmıyorsunuz. DNA’yı onarım için gerekli yerden kesip hücrenin kendi kendini onarmasını sağlıyorsunuz; ama hücre istediğiniz onarımı yapmayabilir! Mesela a) DNA’nın kesik iki ucunu yeniden birleştirebilir, b) DNA’daki boşluğu hücreden seçilen rastgele nükleotitlerle doldurabilir veya c) boşluğu bilim insanlarının tedavi amaçlı olarak enjekte etti doğru DNA parçasıyla kapatabilir. Öyleyse klasik CRISPR’de tedavinin başarılı olması şans işidir.

Bu da DNA’daki homolog (türdeş) uçların birleştirilmesiyle genetik hastalığın fonksiyonel olarak tedavi edilmesini çok güçleştiriyor. Asal düzenleme ise bizzat bazları değiştirerek vücudun doğru geni kabul etmesini, yani gen tedavisinin mayasının tutmasını kolaylaştırıyor. Nitekim bugüne dek kimse bunun bir yolunu bulamamıştı ve gen tedavisinin yaygınlaşmamasının asıl sebebi buydu.

Artık halka inecek. Yeter ki asal genetik insanlı klinik deneylerden başarıyla geçsin. Bu da kolay olmayacak. Nitekim 2017 yılında hipertrofik kardiyompati denilen kalp hastalığına yol açan hasarlı gene sahip insan embriyoları, hekimlerin CRISPR ile enjekte ettiği sağlıklı genleri reddettiler. Asal düzenlemenin bunu başarabildiğini göstermesi gerekiyor.

İlgili yazı: Unruh Etkisi ile Kendi Olay Ufkunuzu Yaratın

 

Asal genetik nasıl çalışıyor?

Buraya dek asal genetiğin nasıl çalıştığını genel olarak anlattık; ama hücreleri tam olarak nasıl tedavi ettiğini söylemedik ve şimdi sıra buna geldi: Öncelikle asal düzenleme üç aşamada gerçekleşiyor. 1) pegRNA (pe asal düzenlemenin İngilizce kısaltması) denilen bir rehber RNA, genom üzerinde (gen dizisi) önceden programlanan bir noktayı kimyasal olarak işaretliyor. pegRNA aynı zamanda DNA üzerindeki hastalık yapıcı genler yerine sağlıklı olanları taşıyor.

2) Bilerek zayıflatılmış Cas9 enzimi DNA şeritlerden sadece birini kesiyor (ikisini birden değil). Böylece hücrenin otomatik ve kontrolsüz olarak DNA onarımı başlatması önleniyor. 3) Cas9 enzimine yapıştırılmış olan ters transkriptaz enzimi, pegRNA’nın taşıdığı sağlıklı nükleotitleri (gen parçaları) kopyalayarak bunları DNA nükleotitlerine dönüştürüyor.

Sonra DNA ile uyumlu bu nükleotitleri tedavi edilecek bölgeye ekliyor. Peki neden dönüştürüyor derseniz pegRNA nükleotitlerinin ham haliyle negatif film gibi olduğunu ve DNA’ya anahtar-kilit gibi uymayacağını belirtelim. TERS transkriptaz enzimi ise bunları tersten yazarak pozitife dönüştürüyor ve DNA’ya ekliyor. Sonuç genetik hastalığın kalıcı olarak tedavi edilmesi oluyor.

Mucize tedavi

Bilim insanları asal genetik yönteminin ne kadar etkili olduğunu görmek için bir örnekte işi iyice zorlaştırdılar ve DNA üzerindeki iki özgün nükleotiti silip 5 harf ötedeki G bazını da aynı anda T’ye dönüştürdüler. Bütün bunları tek seferde yaptılar ve yine başarılı oldular. Bu da bir bilardo şampiyonunun 9 topun içinden 7’ye vurup sadece 1, 5 ve 6’yı deliğe sokması gibi ince iştir.

İlgili yazı: Beyin Simülasyonu ve Elektrikle Beyin Kontrolü

 

Asal genetik ne kadar başarılı?

Öncelikle hata payı var ve bu da yüzde 10’un altında kalıyor. Özellikle bu nokta hastaların yanlışlıkla kanser olmaması için önemli. Yüzde 1 ila 10 hata payı, o hücrenin maksimum yüzde 10 ihtimalle kanserli hücreye dönüşmesi demek. Tabii ki tek bir hücrenin kanserli olması riskli değildir, kanserojen hücre sayısının artmaması çok önemlidir. Biz de asal genetiğin yüksek doğruluk payıyla insan sağlığı için ne kadar güvenli olduğunu görüyoruz. Verimlilik ise ayrı mesele:

Örneğin 100 doğru gen enjeksiyonundan kaçı başarılı oluyor? Bu DNA’nın neresini hangi yöntemle düzelttiğinize bağlı ki verimlilik genellikle yüzde 20−50 oluyor. Ancak basit düzenlemelerde yüzde 78’e çıkıyor. Bu da tedavi süresinin kısalması ve tedavinin halka inecek kadar ucuzlayacak olması demek.

Oysa klasik CRISPR gen tedavisi yüzde 10 başarı oranının üzerine zor çıkıyor. Hata payı ise yüzde 90’ı buluyor. Bu da CRISPR’in laboratuarda DNA analizi yapmak ve gen tedavisi teknikleri geliştirmekte çok yararlı olmasını sağlıyor (deneme yanılmayla öğreniyoruz); ama insanlarda kullanılmasını zorlaştırıyor.

Sonuçta asal düzenleme tekniği istenmeyen ekleme ve çıkarmaları (indel) azaltıyor. Ne de olsa hastanın orak hücresini tedavi edeyim derken kalp hastalığına yakalanmasını istemezsiniz. Ancak yapılacak çok iş var. Örneğin testlerde kanserli insan hücreleri kullanıldı. Bu laboratuarda normal bir uygulamadır; ama asal genetiğin sağlıklı hücrelerde işe yaradığını ayrıca görmeliyiz.

İlgili yazı: Hipernova: 10 Kat Güçlü Patlayan Ölüm Yıldızları

 

Genetik dijital dönüşüm

MIT Broad Enstitüsü asal düzenleme için patent başvurusunda bulundu ve bu tekniği tüm akademik kurumlar ile kâr amaçlı olmayan kuruluşların araştırmacılarına ticari olmayan kullanımlar için lisanssız olarak sunmaya başladı. Şirketler ise ziraat sektörü dahil olmak üzere (GDO meyve, sebze, tahıl, bakliyat vb.) bu tekniği ücretli olarak. ama münhasırlık olmadan lisanslayabilecekler.

Öte yandan, asal genetik yönteminin insanlardaki genetik hastalıkların tedavisi için kullanılmasına yönelik olarak Profesör Liu’nun kurucu ortaklarından olduğu Prime Medicine şirketine münhasırlık verilmiş durumda. Yine de yukarıda belirttiğim gibi, asal genetik klasik CRISPR yöntemlerini devre dışı bırakmayacak. Onlarla birlikte kullanılan; ama gerçekten tedavi odaklı olan bir yöntem olacak.

Bunun dışında Editas Medicine tarafından doğuştan körlüğü gidermek için geliştirilen gen tedavisi tekniğinin ve CRISPR Therapeutics tarafından orak hücre anemisini iyileştirmek için geliştirilen genetik yöntemin de yerini almayacak. Öte yandan alternatif gen tedavileri içinde en kapsamlı, kullanışlı ve ölçeklenir tedavi asal düzenleme olabilir. Bu da diğer tedavilerin yerini alabilecek olması demektir.

İlgili yazı: Kahverengi cüceler: Yarım kalmış yıldızlar nedir?

 

Asal genetik savaşları

Peki neden birçok biyolog asal düzenlemenin klasik CRISPR’le çözülemeyecek bir sorunu çözmesini bekliyor? Bunun sebebi ne yazık ki sadece genetik hastalıkları iyileştirmek için daha iyi bir tedavi yöntemine sahip olmak değil. Aynı zamanda genetik sektöründe sıkı bir rekabet söz konusu; çünkü uluslararası rekabeti geliştirmek için dijital dönüşüm yapmak yeterli değildir.

IEEE benzeri teknoloji standartlarını da geliştirmeniz gerekir ki rakip ülkeler sizin belirlediğiniz pazar şartlarında mücadele etmek zorunda kalsın. O sektörde geliştirilen her ürün için sizden lisans alsın; yani o pazardaki herkesin gelirinden pay alın. Nitekim Türkiye gibi ülkelerin bu alanda adımlar atmasını önlemek için her yıl politik, akademik ve ekonomik alanlarda çok sayıda karşı hamle yapılıyor.

Nitekim CRISPR de çok kavgalı bir teknolojiydi ki 2 rakip grup ilk ben buldum diye birbirine girdi. İki grup derken, MIT Broad Enstitüsü−Harvard Üniversitesi ile California Üniversitesi CRISPR patent hakları için birbirine girdiler (bir ülkenin kalkınmasında devletin destekleyip kolladığı özerk üniversitelerin güç gösterisi yapmasının önemini buradan görün)!

Konunun taşındığı ABD federal mahkemesi 2018 yılında CRISPR’i önce MIT-Harvard grubunun geliştirdiğini söyledi; ama California Üniversitesi milyarlarca dolarlık genetik sektörü pastasından pay almak için pes etmeyerek karara itiraz etti. Bu kez de Broad Enstitüsü’nün ABD patent memurlarını aldatmak için devletten bilgi sakladığını öne sürerek dava açtı. 

İlgili yazı: Kök Hücrelerle Körlük Tedavisi Ne Zaman Geliyor

 

Asal genetik para işidir

Öyleyse asal düzenlemeye şüpheyle yaklaşan bilim insanlarının bir kısmının kendi biyoteknoloji şirketleri/üniversiteleri ile bu tekniğe rakip olabileceğini dikkate almak gerekiyor. İnsan sağlığı yalnızca tıp bilimine kalmıyor.

Peki bu işin sonu nereye varacak? Onu da İnsanlar Artık İki Anneden Doğacak yazısında okuyabilir, DNA Testi Yaparsanız Neler Öğreeceğinize şimdi bakabilir ve Neden Hala Kansere Çare Bulamadık diye sorabilirsiniz. Sonuçta kanseri GDO özellikli retrovirüslerle tedavi etmek istiyor ve beden hackleyerek vücut interneti ile biyonik insanlara dönüşmeyi planlıyoruz.

İnsan Bedeni gibi Kendini Onaran Organik Malzeme geliştiriyor ve yara izi bırakmayan Plastik Cerrahi için Moleküler Bıçaklar üretiyoruz. Ancak bunları başarmak için sadece üstün insan değil, aynı zamanda aşkın insan olmamız gerekiyor. Elbette DNA’nın neden sol elli olduğunu çözmek gibi en temel bilim sorularını da yanıtlamamız gerekiyor. Ne de olsa yaşamı termodinamik yasaları türetmiş bulunuyor. Aydınlık bir ülke için 29 Ekim Cumhuriyet Bayramınız kutlu olsun.

CRISPR dünyayı nasıl değiştirecek?

¹Search-and-replace genome editing without double-strand breaks or donor DNA
²Correction of a pathogenic gene mutation in human embryos
³Programmable editing of a target base in genomic DNA without double-stranded DNA cleavage (pdf)